2025年06月24日 18:10:04
中国Biopharma企业很多，但能连续两次抓住战略机遇的公司寥寥。
授权引进的窗口期，云顶新耀锚定百亿肾病创新药耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊)。如今该药物已进入放量加速期，有望刷新中国慢病领域纪录——进入医保后首年销售额突破10亿人民币。另一款重磅产品伊曲莫德（VELSIPITY®）也即将获批上市，预计年销售额峰值在50亿级别。
而当中国创新药产业步入“DeepSeek时刻”，云顶新耀也完成了自主研发的战略进阶：拥有全球权益且自主临床开发的针对原发性膜性肾病（pMN）的EVER001以突破性临床数据，展现出BD的强劲潜力；经过临床验证且实现本地化的自研mRNA技术平台亦迎来关键突破期，基于“数据+AI驱动”的研发策略显著缩短了从研发到临床试验的时间周期，大幅提升了效率，EVM16、EVM14等肿瘤疫苗相继进入临床，正为企业长期发展筑牢技术根基。
成功转型之后，云顶新耀开始书写中国Biopharma的新叙事。
耐赋康®在中国获得完全批准，进入放量加速期
在IgA肾病治疗领域，耐赋康®正以强劲态势加速进入市场放量期，逐步展现百亿级重磅产品潜力。
市场表现方面，耐赋康®已完成80%以上潜力医院的市场布局，准入进度远超预期，国内超2万名患者已使用。以此推测，耐赋康®上市首个完整年度的销售额会远超10亿人民币。此前20年，还没有慢病药物能实现这个目标，耐赋康®有望创造国产慢病药物放量历史。
2025年4月29日，耐赋康®获中国国家药品监督管理局（NMPA）完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制，成为首个且唯一在美、欧、中三大地区均获完全批准的IgA肾病对因治疗药物，中国适用人群扩大3-4倍。作为创新口服药，其靶向IgA肾病关键病理机制，可显著降低生物标志物水平、改善肾功能与蛋白尿，预计延缓12.8年进展至肾衰。NefIgArd试验及真实世界研究显示，无论基线eGFR如何，药物均能降低蛋白尿、稳定肾功能，且长期治疗结束后患者持续获益。
第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）上，耐赋康®的9项研究成果全面夯实了其IgA肾病首选对因治疗地位，为其在“对因治疗、尽早治疗、全部治疗”IgA肾病新管理策略中提供了强有力的循证支持与理论基础。
市场潜力方面，中国有约500万IgA肾病患者，每年新增10万，以34岁以下青壮年为主，西南证券预计年销售额峰值有望达到50亿元。按5%渗透率估算，潜在销售额37.5亿元；若渗透率达10%，销售额可突破75亿元。目前耐赋康®已在云顶新耀所有授权区域（中国澳门、中国大陆、新加坡、中国香港、中国台湾以及韩国）获得批准，海外市场潜力同样值得关注。
云顶新耀的创新产品线中，耐赋康®并非唯一的明星产品。
公司还拥有现象级的重磅产品伊曲莫德，这是辉瑞在2022年以高达67亿美元的交易总额完成对Arena公司的收购后取得的潜力药物。早在2017年12月，云顶新耀就以1200万美元的首付款和2.12亿美元的里程碑付款，从Arena公司获得了伊曲莫德在大中华区的独家开发和商业化权益。云顶新耀于2024年12月17日正式向NMPA递交伊曲莫德用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的新药上市申请（NDA），预计2025年底至2026年初获批。
溃疡性结肠炎是一种慢性、复发性、非特异性炎症性疾病，数据显示，中国的溃疡性结肠炎患者人数众多，2022年约为60万人，预计到2030年将达到100万人，存在迫切未被满足的临床需求，是一个巨大的蓝海市场。伊曲莫德相较于传统疗法，具有口服便利性、快速起效能力，以及在黏膜愈合、内镜恢复正常和组织学改善等方面的优势，为中重度UC患者提供了更优的治疗选择。
伊曲莫德已于2024年在新加坡、中国澳门商业化上市，并被纳入粤港澳大湾区内地9市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2024年），成为云顶新耀第三款商业化新药。除了溃疡性结肠炎，伊曲莫德也正在开发用于克罗恩病、特应性皮炎、斑秃等一系列免疫炎症性疾病。业内认为伊曲莫德市场潜力巨大，预计年销售额峰值将达到50亿元人民币，有望成为下一个“耐赋康®”。
EVER001：pMN治疗的Best-in-Class潜力新星
原发性膜性肾病（pMN）是全球范围内患者基数庞大，且临床需求亟待满足的疾病。最新统计显示，中国约有200万pMN患者，美国8万至10万，欧盟约8万，日本约4万，全球发病率呈显著上升趋势，但至今尚未有药物获得批准用于原发性膜性肾病的治疗。而传统免疫抑制剂治疗停药后易复发，且伴随不良反应，临床亟需创新疗法。
EVER001的出现为pMN治疗带来突破可能。作为新一代的共价可逆BTK抑制剂，EVER001通过巧妙结合共价结合与可逆性的设计，与共价不可逆BTK抑制剂相比，在保持高效的同时具有高选择性，因而具有更好的安全性表现，具备成为同类最佳（best-in-class，BIC）产品的巨大潜力。
在ERA 2025大会上，EVER001公布了1b/2a期临床试验积极结果，数据显示，其在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好，支持具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。在安全性与耐受性方面，绝大部分报告的不良事件均为1级或2级，且为短暂性的，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见的有临床意义的不良事件。
疗效方面，EVER001可诱导早发且高比例的免疫学和临床应答。低剂量组和高剂量组的患者抗-PLA2R自身抗体早在12周时已分别下降62.1%和87.3%，在24周时两组的降幅均增至93%左右；24周时，76.9%的低剂量组和81.8%的高剂量组患者已达到免疫学完全缓解；低剂量组在36周蛋白尿水平较基线下降78.0%并于停药后维持到第52周，36周时69.2%的低剂量组患者达到了临床缓解；高剂量组在24周即出现蛋白尿70.1%的下降，其中80.0%的患者已达到临床缓解。两个剂量组的患者在治疗期间均保持了肾功能的稳定。
EVER001表现出的临床疗效与安全性，有望重新定义pMN治疗的金标准。其目前处于1b/2a期临床，随着更多数据的积累，这款药物有望彻底改变pMN的治疗格局。不仅如此，EVER001有望带给全球总数超过1000万的患有原发性膜性肾病、IgA肾病（中国患者500万，欧美日患者约50万）、微小病变性肾病（中国患者100-200万，欧美日患者约4万）、局灶节段性肾小球硬化（中国患者50-100万，欧美日患者约8万）和狼疮性肾炎（中国患者40-60万，欧美日患者约8万）等疾病的患者更多治疗选择。
鉴于目前所展现的积极数据，临床专家建议可由2a期临床直接进入3期临床。这不但是对其临床获益的肯定，也反映出其研发进展可能会超预期。而在与CD20等诸多在研疗法的非头对头对比中，EVER001具备成为BIC的可能，为后续BD提供了底层逻辑支撑。
跨国药企近两年极为重视肾病药物，发生了多起高额并购案，比如诺华35亿美元收购Chinook，Vertex49亿美元收购Alpine，渤健18亿美元收购HI-Bio。而EVER001基于庞大的适应症人群数量、迫切的临床需求、突出的疗效和安全性以及有望成为同类最佳的潜力，很可能发生同等规模的重大BD交易。
云顶新耀握有EVER001全球权益，已经为BD做好准备工作，并在投资人电话会议上透露了最新进展：一方面，与全球有意深耕肾病领域的跨国药企建立了联系；另一方面，在ERA 2025大会上公布最新数据后，已经有部分企业表达了意愿。
全球领先mRNA平台进展提速
根据Precedence Research发布数据，2024 年全球 mRNA 治疗市场规模超过 196.8亿美元，预计到 2034 年将达到 426.4 亿美元，2025 年至 2034 年的复合年增长率为 8.28%。mRNA药物无疑是下个十年全球创新疗法焦点之一。
云顶新耀早已在mRNA技术领域进行了深度布局。近日，云顶新耀宣布嘉善工厂成功放行了通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14项目的首批临床样品，这些样品将支持中美两地的临床试验，充分显示了其自研mRNA平台具备从抗原设计、脂质纳米颗粒（LNP）递送、CMC工艺开发到产业化生产的端到端全产业链能力。
更为关键的是，云顶新耀的mRNA技术平台是经过临床验证的。此前云顶新耀mRNA研发的PTX-COVID19-B疫苗在一项入组374名受试者的II期临床试验中，与已获美国FDA批准的辉瑞/BioNTech的Comirnaty® mRNA疫苗进行头对头对比，结果显示，该疫苗总体耐受性良好，安全性和有效性与Comirnaty®相似。这证实云顶新耀在全球mRNA研发领域处于领先地位。
基于这一平台，云顶新耀的研发管线不断取得进展，并拥有这些产品的全部知识产权及全部全球权益。
2025年3月，EVM14获得美国FDA的IND批准，成为公司首款自主研发并进入全球临床阶段的mRNA肿瘤治疗性疫苗。该疫苗靶向多种肿瘤相关抗原（TAA），拟用于多种癌症治疗。EVM14在临床前研究中展现出巨大治疗潜力：其在小鼠中诱导了剂量依赖性的抗原特异性免疫应答，并在多个小鼠同源肿瘤模型中显著地抑制了肿瘤生长；同时能够诱导免疫记忆，展现出有效降低肿瘤复发及转移的能力，有望让患者实现“长期无癌生存”的获益；此外，研究还证明了EVM14与免疫检查点抑制剂（ICI，如PD-1或PD-L1抑制剂）的联用可以显著增强抗肿瘤活性，减少复发和转移，支持在临床上对联合用药的探索。
同在3月，新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16在北京大学肿瘤医院完成首例患者给药。EVM16通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，诱导特异性T细胞免疫反应，精准杀伤肿瘤细胞。在此前的临床前研究中，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中实现了显著的肿瘤生长抑制，并显示出与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持联用。
云顶新耀自体生成CAR-T项目近期将完成大动物临床前验证，相比于传统自体CAR-T疗法，公司mRNA自体生成CAR-T拥有无需淋巴耗竭化疗、可大规模生产等优点，有望解决传统CAR-T疗法面临的生产成本高等挑战。
这些进展离不开AI的深度赋能，证实云顶新耀的自研mRNA技术平台已达到全球一梯队水准。比如，云顶新耀自研的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统，不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。
当前mRNA技术领域热度高涨，大型BD交易频发。云顶新耀自研的mRNA肿瘤治疗性疫苗已引起数家跨国制药巨头关注。随着更多临床数据的披露，公司有望深化海外合作，为肿瘤治疗带来新希望。
特别值得关注的是，云顶新耀计划在6月27日举办一场专注于mRNA创新技术平台的研发日活动，届时将展示公司在这一前沿技术领域的最新进展和未来发展方向。
结语：
从耐赋康®的商业化成功，到EVER001与mRNA平台的技术突破，云顶新耀通过双轮驱动，完成了从“引进者”到“创新引领者”的蜕变。而基于肾病领域的持续深耕、EVER001和mRNA肿瘤疫苗的全球潜力挖掘，以及对mRNA技术更长远的国际化探索，这家企业正以多维度的战略进阶，为中国Biopharma演绎出一条兼具本土价值与全球竞争力的发展路径。